Frau Plate, das multiple Myelom ist die häufigste Krebsform des Knochenmarks. Aufgrund der Fallzahlen gilt es aber als eine seltene Krebsart und macht rund ein Prozent aller bösartigen Erkrankungen des Menschen aus. Welche sind die größten Herausforderungen für Betroffene?

Beim multiplen Myelom handelt es sich um eine seltene Krebserkrankung – und zugleich um die zweithäufigste hämatologische maligne Erkrankung. Mehr als 48.000 Patientinnen und Patienten werden in Europa jedes Jahr mit multiplem Myelom diagnostiziert, davon allein 6.000 bis 7.000 Fälle hier in Deutschland, wo das multiple Myelom zu den 20 häufigsten Krebserkrankungen zu zählen ist. Das durchschnittliche Diagnosealter für das multiple Myelom liegt dabei bei 65 Jahren, allerdings gibt es auch jüngere Patientinnen und Patienten, sogar unter 30-Jährige.

Zwar haben sich Diagnose und Behandlungsmethoden in den vergangenen Jahren signifikant verbessert, sodass mittlerweile auch Myelom-Patientinnen und -patienten eine höhere Lebenserwartung haben, oft bis zu 20 Jahre nach Diagnose. Dennoch bleibt das multiple Myelom nach wie vor eine unheilbare, schubförmig verlaufende Erkrankung. Das heißt, dass Betroffene bei erfolgreich verlaufender Behandlung möglicherweise in eine therapiefreie Phase übergehen, sich Symptome und Krankheitsbild jedoch nach einer Weile wieder verschlechtern und sie einen Rückfall erleiden können. Myelom-Patientinnen und -Patienten sind deshalb meist ein Leben lang auf die Einnahme von Medikamenten angewiesen, die auch dem schubförmigen Krankheitsverlauf angepasst fortwährend verschiedene Therapieformen erfordern. Diese gehen wiederum oft mit starken Nebenwirkungen einher und beeinträchtigen die Lebensqualität massiv. Die Auswirkungen des schubförmigen Krankheitsverlaufs und die fehlende Aussicht auf vollständige Heilung, wirkt sich immens auf die Psyche der Betroffenen aus. Bei jenen mit Hochrisiko-Myelom können die Remissionsphasen, also die Zeiten, in denen die Krankheit „ruht“, zudem deutlich kürzer sein oder komplett wegfallen und ein Therapieansprechen bereits nach kurzer Zeit nicht mehr gegeben sein. Hier gibt es noch großen therapeutischen Bedarf.

Daneben sind beispielsweise die Langzeiteffekte auf Körper und Organe, vor allem Knochen und Nieren, fehlender Therapiezugang oder eine durch häufig vorkommende Fehldiagnosen zu spät erfolgte Diagnose mit teilweise gravierenden Auswirkungen auf Gesundheit und Behandlungsoptionen nur einige weitere Auswirkungen der Erkrankung, mit denen sich Myelom-Patientinnen  und -Patienten häufig konfrontiert sehen. Im Moment sind wir deshalb sehr besorgt, dass die Covid-19-Pandemie die Diagnose für Myelom- und andere Patientinnen und -Patienten verzögern könnte.

Wie kann die Organisation Myeloma Patients Europe, deren Geschäftsführerin Sie sind, Myelom-Patientinnen und -Patienten helfen? Mit welchen Wünschen und Bedarfen treten die Patientinnen und Patienten an Sie heran?

Wir sind eine Europäische Dachorganisation, die ihre nationalen Mitgliedsorganisationen aus ganz Europa dabei unterstützt, Myelom-Patientinnen und -Patienten auf lokaler Ebene den bestmöglichen Zugang zu Informationen, neuen Behandlungsmöglichkeiten und Medikamenten zu ermöglichen. Diese Landesorganisationen kennen natürlich die Situationen vor Ort deutlich besser. Beispielsweise: Sprache, das örtliche Gesundheitssystem, Versorgungsstrukturen, rechtliche Rahmenbedingungen oder auch kulturelle Hintergrundfaktoren. Unsere Arbeit als europäische Dachorganisation besteht also im Wesentlichen darin, den Mitgliedsorganisationen unsere Erfahrung und das Wissen, neben Ressourcen und Werkzeugen verschiedener Art, wie etwa Weiterbildungsmaterial oder technische Ausstattung sowie den Zugang zu einem starken europäischen Netzwerk, zur Verfügung zu stellen und ihre Patientenvertreterinnen und -vertreter bei ihrer Arbeit und beim Überwinden spezifischer lokaler Hürden zu unterstützen. Myelom-Betroffene treten aus diesem Grund nur selten an unsere Dachorganisation heran, sondern zuerst an unsere Mitglieder. Ist dies doch mal der Fall, versuchen wir ihnen bestmöglich zu helfen, indem wir zunächst den Kontakt zu der entsprechenden Landesorganisation herstellen. Falls die örtliche Organisation nicht weiterhelfen kann oder in dem jeweiligen Land keine derartige Organisation besteht, kümmern wir uns selbst um das Anliegen der Patientinnen und Patienten.

Ein weiteres wesentliches Ziel unserer Tätigkeit besteht darin, einen Prozess zu etablieren, der es uns ermöglicht, unsere Arbeit auf solider Evidenz und sorgfältig erhobenen, relevanten Daten zu basieren. Unsere Arbeit fußt nicht nur auf unseren eigenen Meinungen, sondern auf der systematischen Erhebung der Bedürfnisse unserer Patientenschaft, wodurch wir als Patientengemeinschaft auf Augenhöhe mit anderen Akteuren des Gesundheitssystems agieren können. Dadurch können wir beispielsweise auch die sehr heterogenen Bedürfnisse von Myelom-Patientinnen und -Patienten und Untergruppen unterscheiden und deren Bedürfnisse konkret adressieren, um die oftmals festgefahrene Vorstellung allgemeingültiger „Bedürfnisse der Patienten“ hinter uns zu lassen. Diese Generalisierung der Bedürfnisse über Krankheitsstadien, Altersgruppen und sozialen Rahmen hinweg setzt Entscheidungsträger dem Risiko aus, Patientenbedürfnisse falsch zu orten oder zu ignorieren, etwa beim Studiendesign, bei der Zulassung eines Medikaments auf regulatorischer Ebene oder bei Krankenkassen, die entscheiden, ob die Kosten für eine bestimmte Behandlung getragen werden müssen oder nicht.

Sie koordinieren ein europaweites Netz von Patientenvertretungen. Wie funktioniert die Zusammenarbeit auf EU-Ebene?

Wir kooperieren auf europäischer Ebene nicht nur mit Patientenorganisationen anderer Erkrankungsbereiche, sondern auch mit Akteuren aus beispielsweise Wissenschaft, Politik, Pharmaindustrie oder regulatorischen Behörden wie der Europäischen Arzneimittelagentur EMA, in deren PCWP (Arbeitsgruppe für Patientinnen und Patienten sowie Verbraucherinnen und Verbraucher) wir aktiv mitwirken. Und auch in der European Hematology Association, dem Europäischen Dachverband der Hämatologen, sind wir als Mitglied einer Arbeitsgruppe vertreten, um den Interessen europäischer Myelom-Patientinnen und -Patienten Rechnung zu tragen.

Um die Patientinnen- und Patientenbedürfnisse in Zusammenarbeit mit all diesen Akteuren einzubringen und unsere eigenen Ressourcen effizient ein-setzen zu können, ist es erforderlich, die Interessen und Ziele anderer Akteure zu verstehen und zu prüfen, inwiefern sich diese mit den unsrigen decken. Daneben stimmen wir uns mit anderen Patientenorganisationen aus dem Krebsbereich, aber auch aus anderen Krankheitsbereichen ab und arbeiten mit ihnen zusammen, sollten unsere Ziele die gleichen sein. Dadurch erreichen wir unsere Ziele mit größtmöglicher Effizienz und Wirksamkeit, ohne unnötige doppelte Arbeit zu verrichten. Ein typisches Beispiel für solche indikationsübergreifenden Synergieeffekte ist die politische Arbeit des European Patients‘ Forum EPF oder auch von Rare Diseases Europe EURORDIS, beispielsweise zu Cross Border Healthcare, der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung in der EU. EURORDIS ist die europäische Allianz von Patientenorganisationen, die die Erforschung seltener Krankheiten und die kommerzielle Entwicklung von Arzneimitteln für diese Erkrankungen fördert.

Einer der größten Erfolge der europäischen Krebsgemeinschaft war die Etablierung der Workgroup of European Cancer Patient Advocacy Networks (WECAN), eines informellen Netzwerks verschiedener europäischen Dachorganisationen aus dem Krebsbereich. WECAN gibt ihnen Raum, um gemeinsame Ziele und Projekte abzustimmen und zu koordinieren und ermöglicht ihnen dadurch, auf europäischer Ebene in der Zusammenarbeit mit anderen Akteuren zum Beispiel aus Wissenschaft und Pharmaindustrie mit einer gewichtigen Stimme zu sprechen.

Übrigens sind wir immer auf der Suche nach engagierten Patientenvertreterinnen und -vertretern, die sich MPE anschließen und Teil unserer Aktivitäten auf europäischer Ebene sein wollen, bei Arzneimittelzulassungsverfahren der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA, dem Review von Studienprotokollen oder dem Input von Bedürfnissen und Prioritäten von Patientinnen und Patienten durch Umfragen oder Studien zur Erfassung von Patientenpräferenzen. Darüber hinaus bieten wir Patientenvertreterinnen und -vertretern Weiterbildungen und Beratung an, damit sie in ihren Ländern die Belange Betroffener besser vertreten können.

Die Patienteneinbindung in der Forschung ist ein wichtiges Thema in der Nationalen Dekade gegen Krebs: Während der deutschen Ratspräsidentschaft wurde gemeinsam mit europäischen Patientenvertretungen ein Prozess angestoßen, um Richtlinien für eine standardisierte, verbindliche Patientenbeteiligung in der Forschung aufzustellen. Sie waren am letzten Workshop dazu beteiligt. Welche Schwerpunkte erachten Sie bei der Erarbeitung dieser Grundprinzipien als am wichtigsten?

Sicherlich besteht eines der wichtigsten Prinzipien in einer systematisch angelegten Patientenbeteiligung in der Forschung im Gegensatz zu einer kurzfristigen Ad-hoc-Beteiligung. Ein frühzeitiger, planvoller Einbezug von Patientinnen und Patienten in ein Forschungsvorhaben hat viele Vorteile: beispielsweise hinsichtlich eines effizienten Studiendesigns, das patientenrelevante Outcomes und Fragestellungen berücksichtigt und ihre Erfahrungen mit der Krankheit mit einbezieht. Daneben schafft eine systematische Patientenbeteiligung Vertrauen, erleichtert beispielsweise die Patientenrekrutierung und verringert in der Folge die Drop-out-Rate, die Anzahl derer, die die Studie abbrechen. Weiterhin kann eine frühzeitige und dauerhafte Patientenbeteiligung zu einem stabilen Rahmen beitragen, in dem die Studie unabhängig von wechselnden Beteiligten und Interessen stattfinden kann. Essentiell ist dabei, dass Patientinnen und Patienten nicht nur aus symbolischen Gründen beteiligt werden, sondern als gleichwertige Partner und Entscheidungsträger am Forschungsprozess teilnehmen. Nur so kann eine bedeutsame, sinnstiftende Partizipation mit dem Resultat bedeutenderer und präziserer Ergebnisse für sowohl die Forschungs- als auch die Patientenseite gelingen.

Dies beschränkt sich jedoch nicht auf klinische Studien: Auch auf regulatorischer, akademischer und Industrieebene sowie in der Gesundheitstechnologiebewertung müssen Patientinnen und Patienten stärker eingebunden werden – bisher beobachten wir hier leider meist das Gegenteil.

Wie sehen Sie die Situation der Patientenbeteiligung in den unterschiedlichen EU-Ländern und wo liegen Ihrer Meinung nach die Ursachen? Wie können die Ungleichheiten behoben werden?

Zwar hat sich die Patientenbeteiligung in den vergangenen Jahren in vielen EU-Ländern zum Besseren gewendet. In einigen osteuropäischen Ländern beispielsweise haben Patientinnen und Patienten jedoch nach wie vor oft keinen Zugang zu klinischen Studien – meist, weil dort schlicht kaum klinische Studien durchgeführt werden. Wir versuchen deshalb, Betroffene aus diesen Ländern als Mitglieder unseres Community Advisory Boards, eines von uns initiierten Beratungsgremiums bestehend aus Patientenvertreterinnen und -vertretern, eine Stimme zu geben und ihre Interessen beispielsweise gegenüber der Pharmaindustrie zu vertreten.

Um einen Veränderungsprozess hin zu einer Patientenbeteiligung in der Forschung ins Rollen zu bringen, müssen wir zunächst bestehende Prozesse, zentrale Akteure und Entscheidungsträger sowie die von diesen und anderen Beteiligten betriebene Interessenpolitik verstehen. Hier ergeben sich bereits erhebliche Unterschiede zwischen den einzelnen Ländern. Hat ein Land bereits etablierte Strukturen für eine Patientenbeteiligung, kann man sich an ihnen orientieren oder versuchen, sie zu verändern. Gibt es jedoch kein Partizipationssystem, kann man möglicherweise vorsichtig Einfluss nehmen, indem man zuvor identifizierte Entscheidungsträgerinnen und Entscheidungsträger auf Bedürfnisse und Wünsche von Patientinnen und Patienten hinweist.

Was waren und sind die größten Herausforderungen in Ihrer Arbeit?

Als Dachorganisation versuchen wir, den Bedürfnissen von Betroffenen aus allen EU-Ländern gerecht zu werden. So vielfältig und heterogen diese Länder sind, so herausfordernd ist es, diese Bedürfnisse in Abhängigkeit von der konkreten Situation vor Ort, etwa Gesundheitsversorgung und -politik, zu vereinen und zu priorisieren – und auch uns stehen nur begrenzte Ressourcen zur Verfügung.

Die meisten Patientenvertreterinnen und -vertreter engagieren sich ja aus eigener Betroffenheit und nicht, weil sie bereits Vorkenntnisse über die politischen und medizinischen Rahmenbedingen des Gesundheitssystems kennen. Sicherzustellen, dass unsere Patientenvertreterinnen und -vertreter gut ausgebildet und fachlich informiert sind, um auf Augenhöhe mit den anderen Akteuren kommunizieren und ihre Argumente mit soliden Daten belegen zu können – das ist zweifellos eine der größten Herausforderungen für unsere Organisation.

Und sicher ist es nach wie vor ein riesiges Thema, dass Patientenbeteiligung in der Forschung oft nur eine symbolische Maßnahme bleibt – eine echte aktive Patientenbeteiligung, die sie herausfordert, wünschen sich nur die wenigsten Akteure.

Myeloma Patients Europe wird von namhaften Pharma-Unternehmen unterstützt und arbeitet in unterschiedlichen Projekten mit ihnen zusammen. Kritiker, auch Betroffene, fürchten hierbei meist eine Einflussnahme. Welche Vorkehrungen treffen Sie, die das verhindern und welche Vorteile sehen Sie in dieser Zusammenarbeit für die Patientinnen und Patienten?

Wir sehen uns in der Tat immer wieder mit diesem Vorwurf konfrontiert und nehmen vor allem die Sorge Betroffener vor einer möglichen Einflussnahme sehr ernst. Allerdings stellt sich die Situation nun mal so dar, dass klinische Studien und die Entwicklung von Arzneimitteln faktisch vorrangig von Pharmaunternehmen durchgeführt werden. Wollen wir also die Situation, Lebensqualität und Therapiemöglichkeiten für Myelom-Patientinnen und -Patienten, denen diese Forschungsbemühungen gelten, verbessern und ihre Stimme repräsentieren, ist es zielführend, den Prozess der Arzneimittelforschung zu verstehen, uns mit Pharmaunternehmen an einen Tisch zu setzen und zu versuchen, ihre Forschungsprojekte im Sinne der Betroffenen bereits in der Design- und Durchführungsphase zu beeinflussen. Ist die Studie erstmal abgeschlossen, kann man sie nur noch kritisieren, aber nicht mehr verbessern.

Und natürlich ist auch diesen Unternehmen daran gelegen, die Patientenperspektive in ihre Arbeit einzubeziehen – wenn auch nicht immer in dem Maße, wie wir es uns wünschen. Daran arbeiten wir. Wir bleiben auch offen für anderweitige Finanzierungsquellen, die uns erlauben, unsere Arbeit mit angemessener personeller und technischer Ausstattung fortzusetzen. Unabhängig davon vermeiden wir eine wirtschaftliche Abhängigkeit von Pharmaunternehmen, indem wir unsere Geldgeber diversifizieren, sodass wir in der Gestaltung unserer Agenda sowie unserer Ziele und Projekte vollkommen unabhängig von einzelnen Interessen sind. So waren und sind wir beispielsweise in Projekte der Innovative Medicines Initiative und des EU-Förderprogramms für Forschung und Innovation Horizon 2020 involviert – beides Initiativen, die über öffentliche Gelder finanziert werden.